난치병회복 썸네일형 리스트형 더 정교해진 Cas12f1 유전자가위...희귀 난치병의 새 길 연다 지난해 8월 미 식품의약국(FDA)은 블루버드바이오가 개발한 신약 ‘진테글로’를 승인했다. 이 약이 희귀질환인 지중해빈혈을 단 한 번의 투약으로 치료할 수 있다는 사실에 많은 사람이 놀라움을 감추지 못했다. 지중해빈혈은 유전적 결함으로 적혈구 속 산소를 신체 조직으로 운반하는 혈액 단백질인 헤모글로빈이 결핍돼 장애가 발생하는 혈액 질환이다. 약 효과보다 더 큰 놀라움을 준 건 가격이었다. 진테글로를 1회 투약하는 데 필요한 돈은 280만달러로 약 37억원에 이른다. 먼저 나온 척수성근위축증 치료제 졸겐스마의 1회 투약 가격인 210만달러(약 28억원)를 뛰어넘고 세계에서 가장 비싼 약 자리에 올랐다. 진테글로와 졸겐스마는 대표적인 ‘유전자 치료제’다. 유전자 치료제는 몸속에 유전자를 전달해 병을 일으켰던.. 더보기 이전 1 다음
